큐라클 습성 환반변성 치료제, 식약처 임상2상 승인

큐라클이 개발중인 연령관련 습성 황반변성 치료제 'CU03-1001정'이 식품의약품안전처로부터 임상 2상 시험계획 승인을 받았다. 8일 큐라클에 따르면 내년 1월부터 삼성서울병원을 포함해 총 9개 기관에서 임상시험대상자 모집해 임상 2a상을 시작할 계획이다. 황반변성은 황반(안구의 신경조직인 망막 중심부의 함몰돼 있는 부위)이 노화, 유전적인 요인, 독성, 염증 등에 의해 기능이 떨어지면서 시력이 감소되고 심할 경우 시력을 잃기도 하는 질환이다. 실명원인의 1위이며 50세 이상의 성인에게 가장 흔한 망막질환으로 세계적으로 고령화로 인해 노인성 습성 황반변성 유병율은 지속적으로 증가하고 있다. 현재 황반변성 치료제는 항혈관내피성장인자(anti-VEGF) 계열 제제로 안구 내에 약물을 직접 주사하는 방식이다. 반면 CU03-1001은 경구 투여가 가능해 안구에 주사를 맞아야 하는 환자의 심리적 부담과 거부감을 크게 낮출 수 있다는 장점이 있다. 큐라클 임상개발담당 강지혜 상무는 "이번 임상시험은 기존 항혈관내피성장인자 치료에 큰 효과가 없는 습성 황반변성 환자에게 시험약 또는 위약을 12주간 경구 투여해 중심황반두께 변화를 확인하는 방식으로 진행된다"고 설명했다. CU03-1001은 한국한의학연구원 김진숙 박사 연구팀이 개발해 큐라클에 기술이전한 물질로, 황반변성을 일으키는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하며 최종당화산물(AGE)이나 산화스트레스로부터 망막색소상피세포(RPE)를 보호하는 멀티 타겟에 작용해 습성 황반변성으로 인한 망막 혈관 이상과 시신경 세포를 치료·보호하며 부작용도 적은 것이 특징이다. 큐라클은 권영근 연세대 교수와 김명화 대표이사를 주축으로 글로벌 혁신신약을 개발하는 신약 바이오 벤처이며 모두 6개의 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 그 중 당뇨병성 신증 치료제는 지난 5월 식약처로부터 임상 2상 시험계획 승인을 받아 영남대병원을 포함해 총 4개 기관에서 환자를 모집 중에 있다. 또 새로운 플랫폼 기술을 이용한 혈관누출차단제 개발 역시 진행 중이다. 혈관내피세포 손상으로부터 오는 당뇨병성 황반부종 및 황반변성, 유전성혈관부종, 뇌졸중, 심근경색, 급성호흡기증후군 등 난치성 질환에 탁월한 치료효과가 있는 것을 질환동물실험을 통해 확인했다. 큐라클은 비임상 전문기관인 코반스와 계약을 체결한 후 올해 가을부터 비임상 시험을 진행하고 내년 4분기쯤 미국 임상 1상 진입을 목표로 하고 있다.