한미약품, 단장증후군 신약후보명 '소네페글루타이드' 확정…"희귀질환 연구 활발"

한미약품이 단장증후군 치료제로 개발하고 있는 혁신신약 후보물질 'HM15912'의 국제일반명을 '소네페글루타이드'로 확정했다고 23일 밝혔다. 한미약품에 따르면 '소네페글루타이드'는 랩스커버리가 적용된 지속형 GLP-2 아날로그 약물이라는 의미를 갖는다. 랩스커버리는 한미약품이 독자 구축한 플랫폼 기술이다. 체내에서 약물이 서서히 방출되는 방식을 통해 바이오의약품의 약효를 획기적으로 늘려 준다는 것이 한미약품 측의 설명이다. 한미약품은 소네페글루타이드를 세계 최초로 월 1회 투여하는 제형으로 개발해 왔고, 현재 글로벌 임상 2상을 진행하고 있다. 한미약품은 지난 9월에는 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽임상영양대사학회에서 소네페글루타이드 임상 1상 연구 결과를 발표했다. 해당 임상 1상은 소네페글루타이드의 약동학적 특성을 평가한 것으로 한미약품은 지속형 희귀질환 치료제 개발 가능성을 입증했다. 한미약품은 중증 신장애 환자와 정상적인 신장 기능을 가진 대상자를 비교한 결과, 두 그룹 모두에서 소네페글루타이드 내약성과 안전성이 우수하며 약동학 프로파일이 유사한 것으로 나타났다고 설명했다. 한미약품 이문희 GM임상팀 이사는 "현재 허가된 단장증후군 치료제(테두글루타이드)는 매일 피하 주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 국내에서는 보험 적용이 되지 않아 높은 비용으로 인해 환자들이 투약받기 어려운 상황"이라며 "소네페글루타이드가 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것"이라고 말했다. 단장증후군은 선천적 또는 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 이와 관련 소네페글루타이드는 앞서 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 국내 식품의약품안전처 등에서 각각 희귀의약품으로 지정되기도 했다. 또 미국 식품의약국에서는 2020년 소아희귀의약품으로, 2021년 패스트트랙 개발 의약품으로도 등록됐다.