'희귀의약품'이 글로벌 제약 시장의 핵심 영역으로 부상하고 있는 가운데, 국내 제약·바이오 기업들의 연구개발도 빠르게 확대되고 있다.

17일 국내 제약·바이오 업계에 따르면, 국내 희귀의약품 파이프라인 구축이 본격화되는 모습이다.

한국제약바이오협회가 최근 발표한 '국내 희귀의약품 현황 분석과 향후 과제'를 살펴보면 올해 2월 기준 식품의약품안전처가 지정한 희귀의약품은 398개, 개발단계 희귀의약품은 73개다.

이 중 국내 기업이 신청한 개발단계 희귀의약품은 61개로 그 비중은 84%에 달한다. 또 개발 주체별로 살펴보면, 44개의 바이오벤처 기업이 48개, 7개 제약 기업이 13개 등의 연구개발을 추진하고 있는 것으로 나타났다.

이에 대해 한국제약바이오협회는 국내 기업의 희귀의약품 연구개발이 활발하게 이뤄지고 있고 향후 희귀의약품의 국내 제조 기반 확대를 기대할 수 있는 긍정적인 상황이라는 분석을 내놨다.

현재 국내 의약품 시장뿐 아니라 미래 글로벌 의약품 시장에서도 '희귀의약품' 성장세가 확인됐다.

글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트가 발간한 '2026 희귀의약품보고서'에서 오는 2032년 희귀의약품 시장은 4090억 달러 규모로 성장할 것으로 추산된다. 이는 같은 기간 전체 처방의약품 매출 1조8900억 달러의 약 22%를 차지하는 수준이다. 희귀의약품 비중은 2022년 15%에서 2025년 18%로 지속 커지는 추세다. 해당 보고서는 희귀질환 가운데 현재 치료제가 존재하는 질환이 약 5% 수준에 불과해 시장 성장 여력이 여전히 크다고 풀이했다.

또 글로벌 희귀의약품 시장의 성장은 정책적 인센티브가 뒷받침하고 있는 것으로 평가된다. 미국에서는 희귀의약품에 7년, 유럽연합에서는 10년의 시장 독점권이 부여된다.

이러한 국내외 흐름 속에서 국내 기업들도 희귀의약품 개발을 통해 시장 공략에 나서고 있다.

신생 신약개발 전문회사 온코닉테라퓨틱스는 핵심 과제인 '네수파립'에 대해 희귀의약품 지정을 추가하고 있다.

네수파립은 파프·탄키라제 이중저해 표적항암제이며, 다암종 치료제로 개발되는 것이 목표다. 지난달 미국 식품의약국(FDA)에서 '소세포폐암' 희귀의약품 지정을 확보했다. 앞서 췌장암, 위암에 대해서는 이미 2021년과 2025년 미국 FDA에서 각각 희귀의약품으로 지정받았다.

유한양행 자회사 이뮨온시아도 희귀의약품 지정으로 국내 첫 면역항암제에 대한 기대감을 높인다.

이뮨온시아의 신규 면역항암제 '댄버스토투그(개발명: IMC-001)'는 지난 1월 국내 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 지정됐다. 특히 식약처가 운영하는 '글로벌 혁신제품 신속심사 제도' 적용 대상으로 허가 심사에 소요되는 기간이 일반 심사 대비 최대 25% 단축될 수 있다. 빠른 상용화가 가능해 질 것으로 전망되는 배경이다.

전통 제약사의 경우, 한미약품도 희귀질환치료제 파이프라인을 보유하고 있다.

대표적으로 한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제 후보물질인 '에페거글루카곤(HM15136)'은 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 국내 식품의약품안전처(MFDS) 등에서 희귀의약품으로 지정받았다. 이 물질은 폭넓은 적응증 추가 가능성도 갖췄다. 미국에서는 소아 희귀질환 치료제로, 유럽에서는 인슐린 자가면역증후군 치료제로 희귀의약품 지정을 획득했다.

에페거글루카곤은 세계 최초로 주 1회 투여 제형을 갖췄고 한미약품이 독자 구축한 랩스커버리 기술이 적용됐다. 랩스커버리는 한미약품이 독자 구축한 바이오 의약품의 반감기를 늘려 투여량은 감소시키고 효능은 개선하는 기반 기술이다.

GC녹십자는 희귀의약품인 선천성 면역결핍증 치료제 '알리글로' 발매에 이어 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 상업화에 착수해 있다.

헌터라제ICV는 GC녹십자가 세계 최초로 성공한, 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 뇌실 내에 약물을 직접 투여하는 방식의 치료제다. 2021년 일본, 2024년 러시아에서 각각 품목허가를 획득했다.

장밋빛 전망만 있는 것은 아니다. 현재 국내 허가된 433개 품목 중 수입 의약품은 388개로, 여전히 해외 의존도가 압도적으로 높다.

한국제약바이오협회 관계자는 "희귀의약품에 대한 업계의 관심과 R&D 역량은 이미 충분히 확인되었다"며 "국내 기업의 개발 역량이 실제 제품화와 시장 진입으로 이어질 수 있도록 규제 개선, 재정 지원, 그리고 임상 인프라 확충을 포함한 종합적인 지원책이 지속되어야 한다"고 강조했다.