부산대학교는 부산대기술지주의 제21호 자회사인 피알지에스앤텍이 지난 8일 미국 보스턴에서 소아조로증 재단(Progeria Research Foundation)으로부터 소아조로증 치료제 임상 2상 지원을 받기로 하고, 이를 위한 계약을 체결했다고 22일 밝혔다.

이번 계약으로 부산대 분자생물학과 박범준 교수가 이끄는 피알지에스앤텍은 재단으로부터 치료제 개발을 위한 임상 2상 피험자 모집, 미국 식품 의약국(FDA) 인·허가 지원 및 임상 2상에 사용할 300만 달러 등을 지원받아, 올 하반기에 임상 2상에 본격 진입할 예정이다.

'소아조로증 재단'은 1999년 하버드 의대 레슬리 고든(Leslie Gordon) 박사가 설립한 전 세계 소아조로증 환자들의 치료를 지원하는 비영리단체로, 피알지에스앤텍과 지속적으로 협력해 왔다.

'소아조로증'은 노화가 급속도로 진행되는 희귀질환으로, 인체 세포의 핵막 구조 및 항상성 유지에 중요한 역할을 하는 Lamin A 유전자에 돌연변이가 발생해 비정상 단백질인 프로제린(Progerin)이 생성되고, 세포 손상을 가속화시켜 노화를 진행시킨다.

세계보건기구(WHO)가 전 세계적으로 최대 8000개의 희귀질환이 있을 것으로 추정하고 있는 가운데, 피알지에스앤텍은 그동안 치료법이 없어 고통받는 환자와 가족들을 위해 발병기전에 기반한 근원적이고 혁신적인 치료제 개발에 집중해 왔다.

현재 소아조로증 외에도 성인조로증, 루게릭병(ALS), 제2형 신경섬유종증(NF2) 등 희귀질환 치료제 개발에 집중해 국내 희귀질환 치료의 선도적 역할을 하고 있다. 아울러 내년에는 기업공개(IPO)를 예정하고 있어 더욱 기대감을 높이고 있다.