국내 첨단 재생의료 시장이 규제 완화를 넘어 실제 환자 투약이라는 실질적인 결과물을 내놓기 시작했다. 신약개발 전문기업 바이젠셀이 '첨단재생의료법'(이하 첨생법) 개정 시행 최초의 치료 승인을 획득하며 임상 단계 신약의 현장 투입을 본격화했다.

2024년 2월 개정 이후 20205년 2월 시행을 거친 속도전이다. 개정된 첨생법은 과거 임상 연구에만 머물렀던 첨단재생의료 적용 범위를 확대한 것이 핵심이다. 정식 허가 전이라도 보건복지부가 지정한 재생의료기관에서 일정 요건을 갖추면 치료 목적으로 사용할 수 있도록 길을 열었다는 평가다.

26일 국내 제약바이오 업계에 따르면 바이젠셀의 자가면역세포치료제 'VT-EBV-N'이 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 적합 승인을 받았다. 가톨릭대학교 여의도성모병원 전영우 교수팀은 향후 2년간 재발 위험이 높은 엡스타인-바 바이러스(EBV) 양성 림프절외 NK/T세포림프종 완전 관해 환자에서 'VT-EBV-N' 치료를 수행하게 된다.

VT-EBV-N은 환자 본인의 혈액에서 추출한 면역 세포를 활용하는 항원 특이적 세포치료제다. 바이젠셀이 보유한 플랫폼 기술 바이티어를 적용한 파이프라인이다. 바이티어로 환자 면역 세포가 암세포를 정밀 타격하도록 분화, 배양하는 데 쓰인다.

VT-EBV-N은 임상 2상에서 재발 위험 감소, 생존 기간 개선 등 유의미한 효과를 입증했다. VT-EBV-N 투여군에서 1차 유효성 평가 지표인 '2년 무질병생존' 수치가 95%로 나타났다. 이는 높은 재발 방어율로 풀이됐다.

임상 기간 중 투여군에서 단 한 명의 사망자도 발행하지 않아 생존 연장 효과까지 보였다. 임상 과정에서 특이할 만한 부작용 사례는 보고되지 않아 안전성을 확보했다.

이에 비해 위약을 투약한 대조군에서 무질병생존율은 77.58%에 그쳤고 다수의 사망자가 발생했다.

바이젠셀은 이번 승인을 계기로 VT-EBV-N 상업화에 속도를 낸다는 방침이다.

바이젠셀 측은 "VT-EBV-N의 임상적 가치와 재발 방지 치료의 필요성이 확인됐다"며 "치료 기회가 절실한 환우들에게 새로운 효과와 안전성을 갖춘 치료 옵션을 공급하고, 임상 데이터를 바탕으로 VT-EBV-N 조건부 품목허가, 기술이전 등을 차질 없이 추진하도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

바이젠셀의 1호 승인은 후발 기업들에게도 강력한 성장 기반이 될 전망이다.

큐로셀 역시 후보물질 '안발셀(제품명: 림카토주)' 품목허가 절차를 밟고 있어 국내 최초 CAR-T 치료제 탄생을 예고한다. 규제와 상업화가 맞물리며 K재생의료 생태계가 팽창하는 양상이다.

림카토 적응증은 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종이며 말기 혈액암 환자들에게 쓰이게 된다. 보건복지부 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'의 일환으로도 선정돼, 현재 식약처 허가, 건강보험 및 약가 등에 대한 절차가 동시 진행되고 있다.

림카토는 임상 2상에서 기존 치료제 대비 높은 완전관해율, 낮은 부작용 발현 등을 기록했다. 해당 임상 유효성 분석군 73명에서 림카토 투여 후 암세포가 모두 사라진 완전관해에 도달한 비율은 67.1%다. 기존 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 CAR-T 치료제의 40~54%대의 완전관해율에 비해 향상된 값이다.

큐로셀은 림카토 임상으로 경쟁력을 지속 강화하고 있다. 2021년 임상 1상 첫 등록군에 대해 5년 추적 관찰을 마치고 올해 2월 장기추적 단계로 진입했다. 특히 임상 1상 초반에 참여한 환자에서 5년간 재발 없이 완전관해를 유지해 완치 판정을 받은 사례도 확인했다.

지씨셀도 간암 면역세포치료제 '이뮨셀엘씨주' 후속 파이프라인을 T세포, NK세포 등 차세대 분야에서 구축하고 있다.

지난달 '2026년도 제1차 첨단재생의료 임상연구 활성화 지원사업(R&D)'에서 지씨셀과 건양대학교병원의 'HER2 양성 유방암 대상 CAR-NK 기반 첨단재생의료 임상연구'가 최종 선정됐다.

양 기관은 고형암 영역에서 CAR-NK 치료제의 항종양 반응 등 임상적 근거를 확보한다는 방침이다.

건양대학교병원 연구팀은 HER2 양성 유방암 환자에서 동종 유래 CAR-NK 세포를 투여해 안전성과 초기 항종양 반응을 평가한다. 특히 치료가 제한적인 4차 이상 환자군을 대상으로 새로운 면역세포치료 가능성을 탐색한다. 지씨셀은 우수의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP)으로 제조한 HER2 CAR-NK 세포 공급을 담당한다.

국내 한 제약 업계 관계자는 "신약개발의 가장 전통적인 분야는 항암인 상황"이라며 "재생의료 또한 임상 데이터가 축적되면서 고형암, 희귀병 등으로 외연이 확장되길 기대한다"고 덧붙였다.