메디포스트가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템' 일본 임상3상을 종료했다고 3일 밝혔다. 지난해 11월 마지막 환자의 최종 방문을 마무리하고 모든 임상시험기관에 대한 종료 절차를 완료한 것이다.

카티스템 일본 임상 3상은 중등증 및 중증의 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 진행됐다. 일본 내 13개 의료기관에서 투약 후 1년(52주)간 추적 관찰이 이뤄졌다. 히알루론산나트륨(HA) 주사를 대조군으로 한 비맹검, 무작위배정 방식으로 설계됐다.

특히 카티스템 수술 후 1년 시점에서 환자의 통증 및 기능성 개선에 대한 주관적 지표와 함께 관절경 검사를 통해 연골재생의 유·무 여부를 동시에 확인하는 2개의 1차 유효성 지표를 평가했다.

각각의 1차 유효성 지표 항목에서 통계적 유효성이 확보될 경우, 카티스템 수술을 통한 무릎 골관절염 환자의 통증 및 기능성 개선뿐 아니라 근본적·구조적 개선까지 입증함으로써 질환근본치료제로 인정받을 수 있다.

이는 골관절염을 적응증으로 한 임상 3상에서 일반적으로 환자가 느끼는 통증 완화나 기능 개선과 같은 주관적 지표를 단일 1차 유효성 지표로 설정하는 것과 차별화해 경쟁력을 높인 것이다.

메디포스트는 올해 상반기 내 임상시험결과보고서(CSR)를 수령하고 2분기 중 결과를 발표할 예정이다. 오는 하반기에는 품목허가 신청을 목표로 하고 있으며, 2027년 말 일본 품목허가 취득을 추진하고 있다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 일본법인 대표인 이승진 본부장은 "카티스템의 일본 임상 3상 종료로 품목 허가 및 상업화 단계에 본격 진입하게 됐다"며 "일본과 북미를 중심으로 한 글로벌 무릎 골관절염 치료제 시장에서 혁신적인 줄기세포치료제 리더십을 강화할 것"이라고 말했다.