미국에서 치매 치료제 '레켐비'가 식품의약국(FDA) 허가를 받은 가운데 국내 기업들도 치매 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 특히 국내 기업이 개발 중인 치료제는 중증도 치매 환자를 대상으로 하거나 간편히 먹을 수 있는 경구용 제제인 점에서 주목을 받고 있다.

지엔티파마는 퇴행성 뇌신경질환 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진'의 임상 2상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 12일 밝혔다.

이번 임상 2상은 인지기능장애를 겪고 있으면서 뇌 아밀로이드 양전자 단층촬영(PET) 영상에서 양성으로 확인된 중등도 알츠하이머병 환자 144명을 대상으로 진행한다. 대상 환자는 이중 눈가림 방식으로 위약과 크리스데살라진 100㎎, 200㎎을 1일 1회, 26주 동안 복용하게 된다. 임상시험 책임자는 인하대병원 신경과 최성혜 교수이며 국내외 10여개 치매 임상기관이 참여한다.

비임상시험에서 크리스데살라진은 알츠하이머 치매 질환의 바이오마커인 아밀로이드 베타(A), 타우병증(T), 신경세포 사멸(N)을 모두 줄이며, 질환의 초기는 물론 중기와 말기에 투여해도 인지기능을 개선하는 것으로 나타났다.

특히 알츠하이머 치매와 유사한 인지기능장애증후군을 앓는 반려견이 크리스데살라진을 성분으로 한 '제다큐어'를 4주 이상 복용하면 인지기능과 사회활동이 뚜렷하게 개선되는 것으로 확인돼 기대를 낳는다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "최근 미국 FDA가 정식 승인한 레켐비의 경우 초기 알츠하이머병 치료제인 반면, 크리스데살라진은 중증도 치매 환자를 대상으로 임상을 진행한다는 점에 의미를 두고 있다"면서 "전 세계적으로 치매가 진행된 환자에서 약효가 입증된 신약이 없는 실정이어서 이번 임상 결과에 대한 기대가 적지 않다"고 설명했다.

국내 기업 중 가장 속도가 빠른 곳은 아리바이오다. 아리바이오는 현재 미국에서 경구용 치매치료제 'AR1001'의 임상 3상을 진행 중이다.미국 전역에서 총 800명의 환자를 대상으로 이루어진다. 지난 6월에는 식품의약품안전처에 임상 3상 시험계획서(IND)를 제출한 바 있다.

젬백스앤카엘 역시 알츠하이머 치료제 'GV1001'에 대한 국내 임상 3상, 미국과 유럽 7개국에서 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. GV1001은 한국 임상 2상에서 중등증과 중증 알츠하이머 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 입증한 바 있다.

엔케이맥스는 자회사 엔케이젠바이오텍이 오는 16일 시작되는 알츠하이머 및 치매 국제콘퍼런스(AAIC 2023)에서 구두 발표를 통해 현재 개발 중인 NK세포치료제 'SNK01'의 임상1상 중간 결과로 3명의 알츠하이머병 환자 투약 사례를 공개할 예정이다.

한편, 이번에 FDA 승인을 받은 레켐비는 바이오젠과 에자이가 개발한 초기 알츠하이머 치매 환자를 위한 의약품으로, 뇌에 축적되는 아밀로이드라는 독성 단백질을 표적으로 한다. 2주마다 정맥 주사되는 형태다.