지엔티파마는 한국보건산업진흥원이 주관하는 '2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업'에 선정됐다고 2일 밝혔다.

제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업은 한국보건산업진흥원이 보건복지부로부터 위탁받아 수행하는 사업으로, 해외시장 진출 및 글로벌 경쟁력 강화를 위해 제약산업 전주기에 걸쳐 맞춤 지원하는 사업이다.

지엔티파마는 이번 선정에 따라 글로벌 R&D(연구개발) 기획을 비롯해 임상·인허가·라이선싱 등 제약사업 전주기 컨설팅 소요 비용을 지원받는다.

신청 과제는 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진'을 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받기 위한 컨설팅 협약이다.

지엔티파마 관계자는 "희귀의약품으로 지정되면 개발단계에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 된다"며 "미국에서 독점권은 7년이며 한국을 비롯한 유럽, 일본, 중국에서는 최소 10년을 부여받을 수 있다"고 말했다.

이어 "크리스데살라진은 염증과 활성산소를 제거하는 다중표적 약물로, 대표적인 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매, 루게릭병, 파킨슨병 동물모델에서 뇌세포 보호 효과와 행동기능 개선 효과가 입증됐다"고 설명했다.

지엔티파마에 따르면, 크리스데살라진은 루게릭병 쥐에서 ▲척수 운동신경세포의 퇴화와 사멸 방지 ▲SOD-1 단백질 침착 감소 ▲운동기능 손상 방지 ▲생명 연장 효과 등이 확인돼 국제신경학회 학술지 신경화학저널(Journal of Neurochemistry)에 발표된 바 있다.

노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회 투여 임상 1상을 진행한 결과 20㎎, 50㎎, 100㎎, 200㎎, 400㎎, 600㎎ 단회투여 시 안전성이 확인됐다. 다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100㎎, 200㎎을 12시간 간격으로 15회 투여했으며, 노인을 포함한 성인에게서 안전성이 검증됐다.

루게릭병으로 알려진 근위축성측삭경화증은 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하면서 전신 근육 마비로 이어져 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 것이 힘들어지고 수년 내에 사망하는 질환이다.

미국 내 루게릭병 환자 수는 2000~3000명으로 추정돼 희귀질환으로 분류된다. 전 세계 루게릭병 환자 유병률은 10만 명 중 평균 4.8명으로 알려져 있다.

글로벌 시장 조사 기관 리서치앤드마켓 2020년 보고서에 따르면, 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조3500억원으로 늘어날 전망이다.

지엔티파마의 곽병주 대표이사는 "알츠하이머 치매, 루게릭병 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진 약효가 입증됐고, 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것"이라고 말했다.

그러면서 "특히 희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA, EMA에 크리스데살라진을 루게릭병 희귀의약품으로 신청할 것"이라고 덧붙였다.