[2019 제약&바이오 포럼]김정훈 서울대 의대 임상의과학과 교수 "유전자치료, 지금부터라도 준비해야"

첨단 바이오의약품으로 꼽히는 유전자 치료제가 국내 뿌리내리기 위해서는 학계와 정부의 노력이 필요하다는 지적이 나왔다.

김정훈 서울대 의과대학 임상의과학과 교수는 24일 서울 을지로 페럼타워에서 열린 '2019 제약&바이오 포럼'에서 "4년전 우리나라는 유전자교정에 있어 선두에 있었지만 지금은 아니다"며 "현재 1그룹 중 하나로, 이상태로 간다면 2~3그룹으로 떨어질 것"이라고 경고했다. 김 교수는 국내 유일한 선천 눈 질환의 전문의다.

그는 "눈 실명을 일으키는 가장 대표적인 질환에 있어 아이들은 미숙아 망막병증이다"며 "20~30대는 사고가 없다면 실명하지 않는다. 40대 이상은 당뇨로 인한 당뇨 망막병증, 60대 이상은 노인성 황반변성 때문에 실명한다"고 설명했다.

우리나라 전체 인구의 10%정도가 당뇨 망막병증을 앓고 있다. 또한 노인성 황반변성은 시력상실을 유발하는 원인 중 가장 흔한 질병으로 전체 실명의 5% 정도를 차지하고 있다. 황반변성에 걸리게 되면 눈의 맨 뒷쪽인 황반 부위에 비정상적인 혈관이 생기면서 눈 앞에 검은 점이 보이게 되고, 결국 이 점이 커지면서 시력을 잃게 된다. 눈 안으로 혈관내피성장인자를 중화시키는 약제를 주사하는 기존 치료법은 치료제 약효가 짧아 반복적인 투약이 불가피하며 경제적인 부담이 크다.

김 교수는 "혈관내피성장인자(VEGF) 치료제의 유효기간이 한달"이라며 "고가의 제품이라 항암제를 개발하던 제약회사도 눈 약을 개발했다"고 전했다. 그는 "실제로 VEGF 치료제를 사용해 효과를 보이는 환자가 3분의 2다. 그 중에서도 절반 정도는 나중에 효과를 볼 수 없다. 그래서 3분의 2를 위해 새로운 안과 치료제 개발은 절실하다"고 덧붙였다.

김 교수는 지난 15년간 눈 연구를 지속해서 하고 있다. 그의 실험실은 지금까지 연구해온 과정들이 정리해놨다. 많은 과정을 거쳐서 검증을 하고 있다는 것을 보여주기 위함이다.

한편 유전자 교정하는 방식은 크게 두 가지다. 우리 몸의 세포를 밖으로 빼서 교정하는 방식과 직접 유전자를 넣는 방식이다.

김 교수는 "유전자 교정이란 유전자가 고장난 곳을 치료하는 것"이라며 "원리는 잘못된 유전자를 잘라내는 것으로 신체가 스스로 잘린 유전자를 리페어한다. 99%는 자연적으로 되지만, 극히 일부에서 새로운 유전자가 들어오며 마치 유전자 치료가 되듯이 유전자 치료가 된다"고 전했다.

김 교수는 유전자 치료에 있어 학계와 정부의 노력이 따라야 한다고 강조했다.

그는 "유전자치료는 생쥐와 원숭이 모델에 성공하고 효과를 보면 환자에게 적용할 수 있다"며 "하지만 사람들은 이런 치료가 안전한가에 대한 궁금증을 가지고 있다"고 설명했다. 이어 "연구하는 입장에서는 효과가 좋으면 되지만, 의사 입장에선 안전이 가장 중요하다"고 강조했다.