토종 바이오벤처가 만든 세계 첫 아토피피부염 줄기세포치료제 탄생이 임박했다. 단순한 증상 완화가 아닌 아토피피부염을 근원적으로 치료하는 첫 줄기세포 치료제여서 세계적으로 관심이 높다. '인보사'로 얼룩진 국내 유전자·세포치료제 시장의 구원투수가 될지에도 기대가 모인다.

◆퓨어스템AD주 출시 초읽기

강스템바이오텍은 지난 20일 아토피피부염 줄기세포 치료제 '퓨어스템 AD주'의 국내 임상 3상 시험의 대상자 평가를 마무리했다고 24일 밝혔다.

'퓨어스템 AD주'는 지난 2017년 12월 식약처로부터 임상시험계획(IND)에 대한 승인을 받은 후 지난해 4월 부터 서울 성모병원, 서울대학교병원, 서울 아산병원 등 국내 유력 대형병원 11곳에서 총 197명의 중등도 이상 만성 아토피피부염 성인환자를 대상으로 임상 3상을 진행했다. 줄기세포 치료제로서는 이례적인 규모다.

회사측은 임상의와 환자들의 높은 관심으로 9개월 만에 환자투약을 마치고 투약 후 6개월간의 관찰기간까지 총 1년 7개월만에 임상 3상 시험을 성공적으로 마칠 수 있었다고 전했다.

강스템바이오텍은 앞으로 2개월 가량 데이터 정리 시간을 거쳐 올해 연말 최종 임상 결과를 공개할 예정이다. 내년 1분기 식약처 품목 허가를 신청할 계획이어서 2020년 내 세계 첫 줄기세포 아토피치료제의 제품화가 가능할 것으로 예상하고 있다.

강스템바이오텍 이태화 대표는 "내년 안에 제품 판매가 이뤄지면 기존 아토피피부염 약의 한계를 극복하는 새로운 대안으로 떠오를 것"이라며 "내년까지 국내 상용화 및 유럽 임상 2상 진입을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

◆한번 투약으로 3년 효과

퓨어스템은 완치가 목표인 치료제라는 뜻이다. 기능상 단순 면역억제가 아니라, 면역조절을 주요 기능으로 하기 때문에 기존 치료제들과는 근본적으로 다르다.

강스템바이오텍은 지난해 말 퓨어스템의 임상 2상 이후 3년간 약효를 장기 추적한 결과 투약 후 3년간 우려할만한 부작용이 나타나지 않았으며, 치료효과가 동일하게 지속되는 결과를 관찰했다.

이 대표는 "단회 투여로 약효가 3년간 장기간 지속되는 것은 매우 이례적인 결과이기 때문에 관심이 높다"며 "임상 3상에서도 좋은 결과가 나타난 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

국내 아토피피부염 환자수는 약 100만명, 중등도 이상 환자수는 약 30만명으로 추산된다. 퓨어스템은 우선 국내 중증도 이상 성인환자 10%를 타깃으로 약 1500억원 시장을 공략할 계획이다. 퓨어스템의 상용화 이후에는 곧바로 소아용 치료제 생산에 돌입한다. 소아 치료제의 수요는 더욱 폭발적일 것으로 예상된다.

이 대표는 "소아를 대상으로 임상을 다시 진행해야겠지만, 성인 임상 결과가 있기 때문에 시간은 단축될 것으로 기대된다"며 "기존 줄기세포치료제보다 저렴하게 출시해 가격 경쟁력도 갖출 계획"이라고 설명했다.

강스템바이오텍은 지난 5월 연간 3만6000바이알 이상을 생산할 수 있는 GMP센터를 설립했다. 올해 초에는 SK바이오랜드와 판권 기술전수 계약을 맺어 추가 생산기지도 확보했다.

이 대표는 "강스템바이오텍은 퓨어스템에 대한 국내외 판권을 모두 갖고 있기 때문에 향후 기대되는 모든 수익은 우리 몫"이라며 "이번 임상 3상 결과에 국내 업계는 물론 글로벌 제약사들도 큰 관심을 보이고 있기 때문에 국내 뿐 아니라 전세계 자가면역치료제 시장을 타깃으로 삼고 있다"고 말했다.