국내 제약·바이오 업계에서도 첨단 바이오의약품 분야인 'CAR-T' 치료제에 대한 연구개발이 확산되는 모습이다. CAR-T 치료제는 환자 몸에서 꺼낸 면역세포인 T세포에 키메릭 항원 수용체(CAR)를 장착시킨 후 다시 환자 몸 안에 넣는 혁신 치료법이다.

2일 국내 제약·바이오 업계에 따르면, 지씨셀은 국내 대표 세포치료제 기업으로 입지를 확보하는 데 속도를 내고 있다.

지씨셀은 지난달 26일 국내 식품의약품안전처에서 '푸카소(성분명: 에퀘캅타젠오토류셀)'에 대한 수입품목허가를 신청했다. 지난해 10월 중국 난징 이아소 바이오 테크놀로지와 푸카소 국내 도입 계약을 체결한지 4개월 만이다.

지씨셀은 푸카소 상업화를 추진하기 위해 앞서 지난해 7월과 8월 식약처에서 각각 희귀의약품, 신속처리 대상 첨단바이오의약품 지정을 승인받기도 했다.

푸카소는 최소 3차 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종에 쓰이는 CAR-T 치료제다. 중국 이아소 바이오가 개발해 2023년 6월 중국에서 품목허가를 받았다. 현재 중국에선 다발성골수종 4차 치료제로 처방되고 있다.

지씨셀에 따르면 푸카소는 중국 임상1b/2상에서 유효성을 입증했다. 객관적 반응률(ORR) 96.0%, 완전 관해(CR) 74.3% 등이 확인됐다.

또 안전성 평가에선 치료관련 이상반응 발생률 99%, 사이토카틴방출증후군(CRS) 93.2%(대부분 1~2등급), 신경독성(ICANS) 1.9% 등을 기록했다. 이와 관련 지씨셀은 CAR-T 치료제의 대표 부작용인 CRS와 ICANS에 대해서 상대적으로 낮은 발생률이 보고됐다는 분석을 내놨다.

지씨셀은 자체 개발로도 중장기 성장 전략을 마련한다.

지씨셀의 CAR-NK 치료제 후보물질 'GCC2005'은 국내 임상1상에 진입해 있다. 재발성 또는 불응성 NK 및 T세포 악성 종양 환자를 대상으로 현재 용량 증량 연구가 진행되고 있다. 향후 용량 확장 연구와 글로벌 2상으로 개발을 지속할 계획이다.

원성용 지씨셀 대표는 "그동안 축적한 세포치료제 상업화 경험과 의약품 공급망 운영 역량을 바탕으로 푸카소의 국내 허가 및 시장 안착을 차질 없이 이뤄내겠다"며 "국내 환자들이 보다 합리적인 비용으로 치료받을 수 있도록 치료 접근성 확대에 최선을 다하겠다"고 말했다.

HLB그룹은 CAR-T 치료제 파이프라인을 구축함으로써 사업 체질을 개선하고 있다. 반도체 부품 제조회사인 HLB이노베이션이 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스를 통해 CAR-T 치료제 개발을 본격화한다.

특히 올해 상반기 고형암 치료제 후보물질 'SynKIR-110'의 임상1상 중간결과 발표될 예정이다. 'SynKIR-310'은 혈액암 치료제로 개발되고 있으며 임상 1상에서 첫 번째 환자 투약이 완료된 상황이다.

HLB그룹은 베리스모의 CAR-T 중심 연구개발이 그룹 내 핵심 성장축이 될 것으로 내다보고 있다. 실제로 지난달 진인혜 베리스모 테라퓨틱스 상무 등 HLB그룹 핵심 경영진은 HLB이노베이션 주식을 취득하는 등 책임 경영을 강화했다.

HLB그룹 측은 "베리스모 경쟁력은 기존 치료제의 한계를 보완하는 차별화된 R&D에 있다"며 "임상이 진척을 보일수록 기업가치 역시 제고될 것"이라고 덧붙였다.

한편, CAR-T 치료제 전문 기업 큐로셀의 '림카토(성분명: 안발셀)'는 제1호 국산 CAR-T 치료제 자리를 노린다. 림카토 적응증은 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종이며 말기 혈액암 환자들에게 쓰이게 된다.

림카토는 보건복지부 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'의 일환으로 선정돼, 현재 식약처 허가, 건강보험 및 약가 등에 대한 절차를 동시에 밟고 있다.

국내 한 신생 바이오텍 관계자는 "앞선 기업들의 임상 연구에 힘입어 국내에서도 CAR-T 치료제 개발에 대한 진입 장벽과 접근성이 개선되길 기대한다"며 "특히 원천 기술을 확보하는 등 의미 있는 성과가 있어야 국내 기업 경쟁력 강화로 이어질 것"이라고 말했다.