글로벌 신약개발 성공률은 0.01%에도 못미친다. 1만개 중 1개가 성공할지도 장담하지 못한단 얘기다. 그 하나의 성공을 위해서도 10~15년 걸리고 4~5조원의 비용이 들어간다. 이런 상황에서 전 세계 시장에서 주목을 받을 토종 혁신신약 개발은 과연 가능한걸까.

24일 서울 을지로 페럼타워에서 열린 '2019 제약&바이오 포럼'에 참여한 각계 전문가들은 신약 개발의 성공을 위해서 "전 세계가 가장 필요로 하는 신약을 찾고, 가능성이 없다면 과감히 버리라"고 강조했다.

◆파이프라인 경쟁력을 높여라

신약 개발의 성공률을 높이려면 글로벌 수요를 파악하는 것이 먼저다. 글로벌 기업들이 어떤 파이프라인을 원하는지를 명확히 알아야 한다는 것이다.

아직까지 극복하지 못한 항암제와 희귀질환이 우선적으로 꼽힌다. 알츠하이머 치료제, 자가면역질환 치료제 등도 경쟁력이 강한 부분이다. 앞으로 늘어날 것으로 예상되는 당뇨 등의 만성질환과 비만도 각광받는 분야다.

장 대표는 표적 항암제를 개발한 '록소 온콜로지'의 전략을 소개했다. 이 기업은 희귀암을 타깃으로 한 신약 후보물질을 개발해 임상 1상을 자체적으로 진행했다. 임상 1상에 참여한 환자는 55명에 그쳤고, 투자된 비용은 1300억원 수준이다. 하지만 항암제는 임상 1상에서 무려 78%의 효율성을 나타내면서 임상 2상 만에 미국 식품의약국(FDA)의 판매승인을 획득했고, 다국적 제약사 릴리에 인수됐다. 인수금액은 무려 8조원이다.

장은현 스타셋인베스트먼트 대표는 "글로벌 다국적 제약사들이 뭘 원하는지, 어떤 파이프라인이 부족한지를 파악해 세계 최초 혁신신약(FIRST-IN-CLASS)을 개발하는 것이 필요하다"며 "

개발 과정에서 시행착오를 최소화 하는 것도 중요한 일이다. 가장 필요한 전략은 '패스트 킬(Fast Kill)'. 가능성이 없는 연구를 빨리 접어 비용과 시간의 손실을 최소화하는 것이다.

정윤택 제약산업전략연구원 대표는 "신약개발 기업들이 눈여겨 볼 것은 선택과 집중이 아니라 리스크를 관리하는 것"이라며 "가능성이 없는 것은 조기에 의사결정을 할 수록 시간과 비용을 절약하고, 다음 대응전략을 하루 빠릴 준비할 수 있다는 것을 기억해야 한다"고 강조했다.

◆단독 개발의 욕심 버려야

전문가들은 최근 국내 제약, 바이오 기업들이 글로벌 임상 3상에서 연이어 실패한 것도 신약 개발 과정을 독자적으로 끌고간 원인이 컸다고 분석했다.

장은현 대표는 "다국적 제약사들의 임상 3상은 대체로 1만명이 넘는 환자들이 투입되고 허가용 임상과 마케팅 임상 등이 동시에 진행되는 구조로 디자인 된다"며 "임상 2상 후기 단계부터 이미 제품화의 준비가 함께 진행될 만큼 개발 시간을 줄여 시장을 선점하는데 큰 노력을 쏟아 붓는다"고 설명했다.

자금력과 경험이 부족한 국내 제약, 바이오 기업들은 결국 다국적사와의 기술수출 등의 협업을 통해 한계를 극복해야 한다.

정윤택 대표는 "경쟁력 있는 후보 물질을 개발하고 임상 1상 까지는 국내사가 자체적으로 진행하되, 규모가 커지는 임상 2상 부터는 독자적으로 하지 말고 다국적 기업과 손을 잡는 것이 안전하다"고 조언했다.

전체 임상 과정의 컨트롤도 중요하다는 조언이 이어졌다. 최근 기업들은 연구개발비 축소를 위해 아웃소싱에 대한 의존도가 점차 커지는 상황이다. 실제 글로벌 임상수탁기관(CRO)시장은 지난 2017년 396억 달러에서 오는 2021년 648억 달러로 연평균 12.8% 성장할 것으로 예상된다.

장 대표는 "외주는 그야말로 도움일 뿐, 모든 신약 개발 과정은 내가 끌고가고 책임도 내가 진다는 생각을 가져야 한다"며 "CRO, CMO를 컨트롤하지 못하면 신약개발에 대한 성공률도 높일 수 없다"고 강조했다.