마지막 희망으로 여겨졌던 헬릭스미스의 글로벌 임상3상 발표가 연기돼 충격을 주고 있다. 회사측은 면밀한 조사를 거쳐 6개월 내 다시 임상3상을 시작하겠다는 계획을 밝혔다.\

24일 김선영 헬릭스미스 대표는 다급히 기업설명회를 열고 엔젠시스의 안전성과 유효성은 변함이 없으며, 임상3상을 다시 진행하겠다고 밝혔지만 충격을 피하기는 어려웠다. 이날 코스닥시장에서 헬릭스미스는 가격 제한폭(29.99%) 까지 추락하며 거래를 마쳤다. 코오롱티슈진의 인보사에 이어, 에이치엘비사의 리보세라닙, 신라젠의 펙사벡 까지 글로벌 임상 3상이 중단되면서 엔젠시스에 희망이 모여있었기에 충격은 더욱 컸다.

헬릭스미스는 전일 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 '엔젠시스(VM202-DPN)의 글로벌 임상 3상 일부 결과 발표가 연기됐다고 공시했다. 일부 환자가 위약(플라시보·placebo)과 약물을 혼용했을 가능성이 발견된 영향이 컸다.

회사측에 따르면 이번 임상3상은 이중맹검 방식으로 진행됐다. 실험자를 두 부류로 나눠, 한 부류에는 실제 엔젠시스를 투여하고, 또 다른 군에는 모양은 같지만 약효가 없는 위약을 투입하는 방식이다. 실험자는 자신이 어떤 약을 먹는지 알 수 없다. 임상수탁기관(CRO)에서 접수한 데이터를 바탕으로 내외부 전문가가 정밀 분석을 거친 결과, 위약 복용 환자군 일부의 혈액에서 엔젠시스가 검출된 것으로 드러났다. 반면, 엔젠시스군 일부 환자에서 약물 농도가 지나치게 낮았다. 위약과 실제 의약품이 뒤섞인 채 임상이 진행됐다는 의미다.

헬릭스미스는 향후 조사단을 구성해 정밀 조사를 실시하고, 임상3상을 다시 진행할 계획이다.

김 대표는 "어느 단계에서 이런 어이없는 혼용이 있었는지를 밝혀내고, 법적 조치도 고려하고 있다. 증거 수집과 정밀 분석을 거칠 계획"이라며 "임상 품질관리 전문가인 레너드 피시 박사를 단장으로 하는 조사단을 구성해 정밀 조사를 시작했다"고 말했다.

헬릭스미스는 향후 6개월 내에 다시 임상3상을 시작한다. 후속 임상은 더욱 정밀하고 효율적인 방식으로 진행해 2021년 말 또는 2022년 1분기 종료를 목표로 하고 있다.

김 대표는 "다음 임상 3상은 기존보다 2~3배 작은 규모로 2~3개를 진행하는 방식으로 변경할 것"이라며 "미국 임상조직을 재구성하고 임상 데이터의 신뢰성을 실시간 점검할 수 있는 시스템을 도입해 최고의 임상 데이터를 확보할 수 있는 방안을 구상하겠다"고 설명했다.

엔젠시스의 유효성과 안전성도 변함이 없다고 수차례 강조했다.

헬릭스미스 관계자는 "혼용으로 인한 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 분석에서는 통계적으로 유의미한 통증 효과가 있었다"며 "또 임상 피험자 전원에 걸쳐 이상반응 빈도가 매우 낮게 나왔고, 약물과 관련되었다고 판단한 중대한 이상반응은 없었다"고 강조했다.

김 대표는 "향후 후속 임상에서는 이런 일이 발생하지 않도록 철저히 관리하겠다"며 "원래의 시판허가 목표 시점과 큰 차이가 나지 않도록 최선의 노력을 다하겠다"고 말했다.